越來越多的證據(jù)表明，細(xì)胞內(nèi)脂質(zhì)在腎臟的積累將誘發(fā)腎臟疾病的發(fā)病機(jī)制。在腎臟疾病的遺傳和非遺傳起源中都觀察到脂質(zhì)積聚。來自三種不同腎臟疾病動物模型的數(shù)據(jù)表明，羥丙基-β-環(huán)糊精可降低細(xì)胞內(nèi)腎脂質(zhì)，防止腎臟結(jié)構(gòu)損傷，并恢復(fù)功能。

       血脂異常在慢性腎臟疾病患者中很常見，包括血液中膽固醇水平高（高膽固醇血癥）和腎臟內(nèi)膽固醇積聚。最近的研究表明，腎臟內(nèi)膽固醇的升高，而不是血液中膽固醇的升高，是腎臟疾病發(fā)病和進(jìn)展的原因。

       與未經(jīng)治療的糖尿病小鼠相比，羥丙基倍他環(huán)糊精顯著降低腎皮質(zhì)總膽固醇。這與腎損害的顯著減少有關(guān)。用2-HPβCD降低腎細(xì)胞內(nèi)脂質(zhì)，可預(yù)防腎小球損傷和腎功能不全，提示2-HPβCD有可能成為一種治療疾病的方法。在代表三種不同類型腎臟疾?。ㄌ悄虿∧I病、FSGS和Alport綜合征）的動物模型的體外和體內(nèi)研究中，結(jié)果是一致的。

       腎臟的主要候選藥物是羥丙基-β-環(huán)糊精（HPβCD），這是一種膽固醇外流介質(zhì)，在臨床前研究中被證實(shí)可促進(jìn)足細(xì)胞（腎臟過濾系統(tǒng)的一個(gè)組成部分）的膽固醇清除，減緩足細(xì)胞損傷和腎臟疾病的進(jìn)展。